¿Una sola inyección para curar el alzhéimer? Una terapia probada en ratones revela que sería posible
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Los investigadores han utilizado el sistema CAR empleado con éxito para los tumores sanguíneos para limpiar en el cerebro las placas amiloides que desencadenan la enfermedad neurodegenerativa
07 mar 2026 . Actualizado a las 08:53 h.Imaginen un escenario donde una sola inyección sea capaz de patrullar el cerebro durante meses, identificando y eliminando la basura tóxica que causa el alzhéimer antes incluso de que el paciente note los primeros síntomas de olvido. Este escenario, que parece extraído de la ciencia ficción, está un paso más cerca de la realidad, aunque todavía queda un largo recorrido por delante antes de que se pueda convertir en una realidad clínica. Un equipo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis ha presentado en la revista Science una revolucionaria inmunoterapia celular que aspira a conseguir este objetivo. Basada en el concepto de las células CAR, que se han utilizado con éxito en el cáncer para el tratamiento de las leucemias, esta técnica no busca introducir un fármaco externo, sino hackear el sistema de limpieza natural del cerebro para que trabaje a pleno rendimiento. ¿Cómo es la estrategia? Moldear las propias células del cerebro para que identifiquen y destruyan los depósitos de beta amiloide, una proteína tóxica cuya acumulación en forma de placas es la responsable última de la neurodegeneración. Sería, además, un tratamiento personalizado.
La clave del innovador tratamiento reside en los astrocitos, un tipo de célula nerviosa que normalmente da soporte a las neuronas. Los científicos han logrado introducir en ellos unos receptores artificiales llamados CAR-A, a diferencia de los CAR-T que se utilicen frente al cáncer. Estos receptores actúan como una cerradura que solo se abre cuando encuentra la llave de la proteína beta amiloide.
A diferencia de los tratamientos actuales con anticuerpos monoclonales (como aducanumab o lecanemab), que requieren administración intravenosa cada pocas semanas y dosis muy altas, esta terapia es autosostenible. Una vez inyectadas, las células modificadas siguen dividiéndose y regenerándose en el cerebro, manteniendo su efecto de limpieza de forma prolongada.
El estudio destaca un hito logístico y clínico: la terapia requiere una sola inyección. En los ratones jóvenes tratados antes de que la enfermedad manifestase sus primeros síntomas, la inyección evitó por completo la formación de placas, y en los ratones viejos que tenían el cerebro saturado, el tratamiento logró una reducción del 50 % en solo tres meses.
«Aunque queda mucho trabajo por hacer para optimizar el enfoque y abordar los posibles efectos secundarios, estos resultados abren una nueva y emocionante oportunidad para convertir los CAR-astrocitos en una inmunoterapia para enfermedades neurodegenerativas e incluso tumores cerebrales», asegura el autor principal, Marco Colonna, profesor de Patología en WashU Medicine.
«Esta nueva inmunoterapia con CAR-astrocitos es más eficaz cuando se administra en las primeras etapas de la enfermedad», subraya David Holtzman, coautor del artículo. Pero «donde difiere y donde podría marcar una diferencia en la atención clínica, es en la inyección única que redujo con éxito la cantidad de proteínas cerebrales dañinas en ratones», destaca el investigador. Los investigadores han presentado una patente para el enfoque utilizado para diseñar los CAR-astrocitos.
Jordi Pérez-Tur, investigador del Instituto de Biomedicina de Valencia ( CSIC), define este avance como un «cambio de paradigma» en una reacción recogida por SMC España. «Esta terapia permite que, con un único tratamiento, se consiga un efecto sostenido, evitando las inyecciones repetidas y la necesidad de concentraciones masivas de fármacos en sangre», explica el experto.
A pesar del entusiasmo por la limpieza física del cerebro, el estudio arroja una dosis de realidad necesaria. Aunque el amiloide desapareció, no se observó una mejora en la capacidad cognitiva de los animales tratados.
Este es el gran reto que afronta la ciencia: ¿Es suficiente con limpiar los residuos o el daño ya es irreversible cuando se inicia el tratamiento? Para Pérez-Tur, este dato debe «enfriar las expectativas a corto plazo», ya que reducir las placas es un éxito relativo si el paciente no recupera su funcionalidad. Además, advierte que lo que funciona en ratones puede presentar efectos secundarios preocupantes en humanos que aún deben ser estudiados.
En todo caso, esta terapia CAR-A se perfila como una versión «mejorada y duradera» de los fármacos actuales. Por su naturaleza, podría ser la herramienta ideal para personas con un alto riesgo genético de padecer alzhéimer hereditario o de inicio temprano. Aunque todavía queda un largo camino antes de que esta inyección llegue a los hospitales, el mensaje es de optimismo. Estamos ante la posibilidad de pasar de tratamientos crónicos y paliativos a una intervención única capaz de «reprogramar» nuestra propia biología para que el cerebro se defienda, de forma autónoma, de su enemigo más implacable.