Una terapia génica restaura la audición al 90 % de los participantes en un ensayo
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Los resultados se mantienen desde hace dos años y medios en pacientes con una sordera de tipo genético
22 abr 2026 . Actualizado a las 19:47 h.Un hito en la medicina genética ha abierto una puerta a la esperanza para miles de personas con sordera hereditaria. Un estudio internacional, liderado por el Mass General Brigham de Estados Unidos y la Universidad de Fudan, en China, ha demostrado que una innovadora terapia génica no solo es capaz de restaurar la audición en pacientes con una forma rara de sordera genética, sino que sus efectos se mantienen estables durante al menos dos años y medio. Los resultados de este ensayo, el más grande y prolongado reportado hasta el momento, se han publicado en la revista Nature, lo que consolida la idea de que la edición genética es una herramienta real y eficaz para tratar la pérdida auditiva. El 90 % de los 42 participantes en el ensayo consiguieron oír. Es un nuevo hito de la ciencia.
El doctor Zheng-Yi Chen, autor principal del estudio e investigador en el Mass Eye and Ear, describe el impacto humano de este avance: «Es extraordinario ver cómo los pacientes pasan de la sordera total a poder oír. Para muchos, esto también significa la capacidad de desarrollar y utilizar el habla», dijo.
El tratamiento se centra en la sordera DFNB9, una condición causada por mutaciones en el gen OTOF. Este gen es el responsable de producir la otoferlina, una proteína indispensable para que las células del oído interno transmitan las señales sonoras al cerebro. El procedimiento consiste en una única inyección en el oído interno que utiliza un virus inofensivo para introducir una copia funcional del gen.
En el ensayo participaron 42 personas en China, con un rango de edad asombrosamente amplio, desde bebés de menos de un año hasta adultos de 32 años. Los datos revelaron que el 90 % de los participantes experimentó una mejoría significativa en su capacidad auditiva, la mayoría apenas unas semanas después del tratamiento.
Aunque los niños más pequeños y con oídos más sanos obtuvieron los mejores resultados, la inclusión de adultos ofreció sorpresas alentadoras. «Es muy alentador observar mejoras significativas en algunos pacientes adultos. Esto sugiere que el sistema auditivo humano podría tener más flexibilidad de la que esperábamos», destaca el doctor Chen.
Por su parte, el profesor Yilai Shu, del Hospital de Fudan y director del estudio, enfatiza la viabilidad del tratamiento a gran escala: «Los resultados de este ensayo multicéntrico validan la eficacia de nuestra terapia génica. El procedimiento puede implementarse ampliamente en entornos hospitalarios, lo que garantiza una administración uniforme a una mayor población de pacientes».
Además, Shu subraya el potencial futuro de esta tecnología: «Estos resultados demuestran que es posible recuperar la audición incluso después de años de sordera. Ahora estamos trabajando para ampliar este enfoque a otras causas genéticas de pérdida auditiva».
Este avance no solo supone una victoria contra la DFNB9, sino que sienta las bases para una nueva plataforma de tratamiento. Los investigadores ya planean iniciar ensayos en Estados Unidos y desarrollar sistemas para editar otras mutaciones genéticas, con la ambición de que, en un futuro cercano, la sordera congénita deje de ser una condición irreversible para la mayoría de los afectados.