Otín vuelve a dar en la diana en la lucha contra la progeria

El trabajo desvela un mecanismo molecular implicado en el desarrollo de la enfermedad de la ateroesclerosis y propone un tratamiento para frenarla

Carlos López Otín
Carlos López Otín

Madrid

Un equipo de científicos, liderado por españoles, ha identificado una nueva diana terapéutica para frenar la aterosclerosis precoz que ocurre en pacientes con progeria Hutchinson-Gilford, una enfermedad rara que implica envejecimiento acelerado y un riesgo muy elevado de enfermedad cardiovascular. La investigación se ha hecho en ratones y los resultados se publican en un artículo en la revista EMBO Molecular Medicine que firman investigadores del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y de la Universidad de Oviedo.

Los resultados han permitido identificar una posible terapia para la progeria, dirigida en concreto a ralentizar la progresión de la aterosclerosis y a aumentar, por tanto, la esperanza de vida de los ratones progéricos. La progeria es una enfermedad genética muy rara causada por una mutación en el gen LMNA; se estima que en todo el mundo hay menos de 400 personas afectadas-, recuerda el CNIC. Estudiarla supone acercarse «a un posible tratamiento para las personas que la padecen y, además, puede aportar información relevante para entender el envejecimiento fisiológico y los factores que lo regulan», afirma Vicente Andrés, uno de los líderes de este trabajo e investigador en el CNIC. La aterosclerosis es una enfermedad degenerativa que consiste en la acumulación progresiva de colesterol y células del sistema inmune en la pared arterial que, al formar una placa o barrera, obstruye las arterias.

La rotura de esta placa aterosclerótica en estadios avanzados de la enfermedad puede provocar la muerte debido a un infarto de miocardio o ictus cerebral. Muchos de los factores que aumentan el riesgo de sufrir enfermedad cardiovascular aterosclerótica pueden controlarse mediante hábitos de vida saludables -alimentación sana, ejercicio físico o no fumar- y con medicamentos. Sin embargo, el principal factor de riesgo es el envejecimiento, lo que se agrava en los pacientes con progeria, cuyas arterias presentan múltiples defectos; en estos pacientes, el infarto de miocardio o ictus cerebral suele ocurrir en edades comprendidas entre los 6 y 20 años.

Precisamente, el nuevo trabajo, liderado también por Carlos López Otín, de la Universidad de Oviedo, desvela un mecanismo molecular implicado en el desarrollo acelerado de aterosclerosis en progeria y propone un tratamiento farmacológico dirigido a esta nueva diana. El pasado año, los investigadores mostraron que la pérdida de células del músculo liso de los vasos sanguíneos es la principal causa del aceleramiento de la aterosclerosis y muerte prematura, y en este avanzan que hay detrás de esta pérdida. Según los científicos, el estrés del retículo endoplasmático -órgano de la célula donde se sintetizan la mayoría de proteínas, que cuando se estresa puede conducir a la destrucción de la célula- y una respuesta a proteínas mal plegadas, informa Efe.

Nuevo hito científico de Otín: una terapia génica podría curar la progeria

Susana D. Machargo
Carlos López Otín
Carlos López Otín

El bioquímico asturiano propone un tratamiento del envejecimiento acelerado que podría ser el primero con efectos permanentes. Ha contado en su equipo con un investigador diagnosticado con este síndrome

No es algo definitivo. Aún queda por delante mucha investigación y ensayos clínicos por realizar. Pero, hasta ahora, los estudios preclínicos efectuados son los más prometedores conseguidos nunca en el tratamiento y cura de la progeria. El bioquímico asturiano Carlos López Otín ha publicado un estudio con una terapia basada en la edición génica para tratar el síndrome de envejecimiento acelerado de Hutchinson-Gilford. La investigación proporciona información sobre los mecanismos implicados en el envejecimiento normal, identifica la mutación del gen que la causa y la acumulación de una proteína tóxica en el núcleo de las células que causa la enfermedad. El tratamiento propuesto actúa directamente sobre el gen mutado y sería el primero con efectos permanentes.

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